外贸动态
近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。伴随着锐康迪的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国供货。锐康迪成立于2021年，专注于罕见病业务。
断供“救命药”
锐康迪入华的这些年，在中国已获批三款罕见病药物，按照时间顺序分别是治疗甲基丙二酸血症、异戊酸血症、丙酸血症、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片（卡巴谷）、治疗库欣综合征的磷酸奥唑司他（适锐飒）和治疗肢端肥大的长效注射用双羟萘酸帕瑞肽微球（赛尼芬）。
据悉，磷酸奥唑司他为国内目前唯一获批治疗库欣综合征的药物，于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一年。
对于库欣综合征患者而言，锐康迪的退出相当于断供了一款“救命药”。据媒体公开报道，一位服用了四年磷酸奥唑司他的库欣综合征患者称，这几年下来，“吃掉了100万元”。
Recordati曾对磷酸奥唑司他在中国的销售抱有很高的期望。这款药物目前在国内尚无同类替代疗法，国内上市后的价格约为8000元/盒，尽管中国国内售价为全球最低的市场之一，但一年下来平均治疗费用仍然达到约20万元。
2025年8月，磷酸奥唑司他通过了2025年国家医保目录调整的初步形式审查目录。有专家称，该药物进入医保目录的可能性很大，医保报销后，患者自费部分有望降到每月2000元以下。然而，最终的医保目录中，该公司包括磷酸奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入。
价格高昂，无药可用
在全球，罕见病支付都是个难题。罕见病药研发成本高，使用人数少，定价高昂，支付往往依赖医保、商保在内的多层次支付体系。在商保力量还相对薄弱的中国，罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待。
但基本医保基金往往需要兼顾常见病、慢性病等保障需求，很多罕见病药物价格高昂，仍在等待进入医保的过程中。
支付问题也直接影响了磷酸奥唑司他上市后的销售。有相关业内数据预估，在国内药店购买过磷酸奥唑司他的患者可能只有50人左右。
“我们一开始就知道做罕见病很难，但真正对此有感知是最近两年有产品开始陆续上市以后。坦白讲，这个挑战比我们最初想象的要大得多。首要挑战在于中国患者和医生对于罕见病的认知仍然较为有限。
对于填补临床空白的药物，我们需要投入大量资源进行医学教育与市场培育，这一过程耗时且成本高昂。其次，罕见病差不多80%是遗传，将近一半以上的患者是儿童，罕见病患者许多家庭经济条件较困难，患者的可负担性是一个很大的挑战。”锐康迪总经理胡茂胜2025年10月接受媒体采访时亦曾谈及这样的挑战。
Recordati退出中国市场并不是孤例。2024年，制药公司BioMarin的一款治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”正式退出中国市场。该疾病的患者也曾面临无药可用的困局。
来源：外贸土司
